2025年4月13日上午，由中国中药协会主办，药物临床评价研究专委会、真实世界研究专业委员会、儿童健康与药物研究专业委员会、女性生殖健康药物研究专业委员会、心血管药物研究专业委员会、中西结合药物研究与发展工作委员会联合承办的“中药改良型新药研发关键技术问题及研发策略专家研讨会”在北京会议中心顺利召开。

本次会议由中国中药协会特聘副会长、药物临床评价研究专委会主任委员孙晓波教授和儿童健康专委会主任委员马融教授共同主持，邀请张磊教授、唐健元教授、笪红远教授、谢雁鸣教授、吕佳康教授、张永文教授、高蕊教授、胡思源教授、孙鑫教授、魏丽惠教授、金哲教授、李蓉教授、苗青教授等来自药品监管、临床一线、科研机构及企业研发的专家代表，围绕中药改良型新药在实践中面临的政策理解、技术路径、立项评估、研发决策与风险防控等关键问题展开了深入研讨。

回归政策本源，中药改良应回归价值初心

会议首先从政策本源出发，与会专家从中药改良型新药制度设立的初衷切入，就当前中药改良型新药研发热潮背后的企业投资动机进行了深入解读。与会专家提出，当前多数已上市中成药历史问题复杂，国家政策鼓励开展改良型新药研发，是为推动中药品种实现质量提升和疗效优化，延续中药价值品种的临床生命力。这一政策导向也与《国务院办公厅关于提升中药质量促进中医药产业高质量发展的意见》高度一致，文件明确提出：“鼓励开展已上市中成药评价研究，提升临床价值证据等级”“指导改良一批，依法淘汰一批”。因此，企业开展改良型新药研发应将解决“处方生药量不足”、“制剂载药量小”、“适应证模糊”、“功能主治不规范”、“临床干预措施存在空白”等问题作为核心目的。

防范研发误区，警惕“创新泡沫”

针对研发风险防控，与会专家指出，当前中药改良型新药领域存在一些普遍性误区值得高度警惕。部分企业一方面将“改良”误认为是成本更低、周期更短的研发捷径，另一方面将改良型新药作为进医保、进基药、申请中保、吸引股市投资等路径套利的手段。在未系统评估原品种价值基础上仓促启动，导致项目中途搁置、研发路径频繁调整、资源严重浪费。

与会专家一致认为，中药改良型新药是承接“老药再评价”与“新药评价体系建设”的桥梁节点，是推动已上市中药价值重塑的重要抓手。特别是随着医学模式的转变与疾病谱的动态变化，许多新兴健康问题尚未得到有效诊疗，围绕这些新出现的临床需求开展改良型新药研发，实际上是一项具有巨大潜力的工作。新疾病的定义、新诊断标准的建立以及新的疗效评价体系的确立，都是推动医学与药物创新发展的良好契机。

专家呼吁，企业在研发中应牢牢把握“临床需求导向”，应进行合理的立项前评估、严把立项关口，避免中药行业陷入“伪创新泡沫”而导致“真创新”停滞不前。

路径选择应科学审慎，研发策略需规范清晰

会议围绕企业高度关注的中药改良型新药研发路径策略与关键技术问题进行深度讨论。来自儿科、妇科、呼吸等领域的专家结合临床实践，分享了相关领域未被满足的临床需求。针对企业提出的“如何合理使用人用经验数据支持减免部分研究环节”问题，专家表示，人用经验并非“万能钥匙”，其可用性需结合药品原始基础、适应证情况、既往研究积累等因素综合研判，人用经验研究要尽可能前瞻性设计，且必须体现“有章可循、有据可依、有实效可证”。

推动后续落地，构建中药研发范式

本次会议不仅厘清了中药改良型新药研发中的政策本源与研发逻辑，更形成了初步共识：要将改良型新药纳入以临床价值为核心、以循证证据为支撑、以科学评价为导向的药物全生命周期管理体系中。专家表示，将以此次会议成果为基础，联合各专委会及专家工作组，梳理产业研发的关键共性问题，推进中药改良型新药策略建议文件起草、启动示范研究、建立跨专委会协同推进机制，为企业提供有针对性的技术指导。

针对部分已上市中成药品种目前面临的临床价值不清、定位不明、既往未进行上市后再评价等问题，专家们强调，企业不应仓促启动改良新药的研发。平台领导建议，企业应采取全盘思考、顶层设计的策略，通过重新定位和上市后再评价，积累更多的人用经验证据，并与疗效评价体系创制过程相结合。在明确临床作用的基础上，适当选择序贯或并行的研发策略，确保每一步的改良都基于真实临床需求和科学证据，推动中药改良型新药的理性创新。

据悉，延续本次会议精神，4月13日下午，中国中药协会女性生殖健康药物研究专业委员会召开“复方芙蓉泡腾栓改良型新药研发策略专家研讨会”，重点就该品种增加功能主治的方向及研究路径开展专题研讨，进一步推动其在阴道炎领域的循证积累与战略布局。